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对抗癌症取得重大突破 医疗创新迎来重大时刻
血液检测示意图、显微镜和DNA链的剪纸
血液检测示意图、显微镜和DNA链的剪纸。插图:Tiffany Herring/Axios
据Axios报道,数十年的科学投资在上个月终于取得了回报,研究人员宣布在对抗癌症和其他致命疾病方面取得了令人鼓舞的突破。
重要性:它们都是严格创新体系的产物,该体系确实有效——尽管有些产品有一个重要的局限性:它们所能做的只是为人们争取几年时间。
从宏观角度来看:我们仍然处于这样一个医学时代:大多数神奇的新药与其说是治愈疾病,不如说是 延长病人的寿命。
从经济角度来看,持续的医疗保健费用昂贵,长期疾病通常会限制人们的生产力年限,同时增加他们一生的医疗费用。
新闻要点:最近几周出现了一系列积极进展。
其中最受关注的是 Revolution Medicines 的实验性胰腺癌疗法,后期临床试验结果显示,与标准化疗相比,该疗法可使患者的预期寿命延长一倍。
尽管这意味着胰腺癌患者的中位总生存期为13.2个月(而其他癌症为6.7个月),但众所周知,胰腺癌一直难以攻克。而且,这种药物所针对的突变也存在于其他癌症中。
此外,礼来公司最新的实验性抗肥胖药物在临床试验中似乎能将体重减轻到接近减肥手术的水平。
言外之意:近期的大部分进展都是数十年努力和投资的成果。
“我们今天看到的,实际上是过去50年积累的结果,”宾夕法尼亚大学医学伦理与卫生政策系肿瘤学家兼教授泽克·伊曼纽尔说。“这是一个积累的故事,而不是一个灵光乍现的故事。”
“这并不是因为我们现在更聪明了。而是因为我们当时更聪明,并且在这个国家对生物制药研究进行了大量投资,”前FDA局长戴维·凯斯勒告诉我。
人们对这些新疗法的兴奋之情,与研究人员和制药行业对美国科学资金状况以及特朗普政府领导下的食品药品监督管理局的能力的担忧形成了鲜明对比。
是的,但是:近年来推向市场的最前沿的治疗药物——特别是基因疗法——价格高达数百万美元,而且有些药物的商业化之路并不平坦。
而新一代抗肥胖药物虽然有可能长期预防心血管疾病,但价格昂贵,而且必须无限期服用才能保持疗效。
这一切都意味着最经济实惠的选择是预防疾病——这是医疗保健系统多年来的目标,但美国在这方面仍然做得非常糟糕。
我们正在关注:新的进展也激发了人们对医学变革时代的希望,在这个时代,疾病能够更早地被发现并彻底治愈。
今年早些时候,礼来公司收购的另一种实验性药物,通过编辑体内细胞来治疗多发性骨髓瘤,在早期临床试验结果中显示出 100% 的反应率。
一项小型早期研究发现,实验性基因编辑疗法只需一次输注即可永久降低胆固醇水平,从而为一次性预防心脏病打开了大门。
乙肝治疗的后期试验结果显示,接受治疗的患者中有 20% 达到了“功能性治愈” 。
归根结底:现代医学已经将曾经致命的疾病转变为慢性病,而进一步的进展对于遭受这些疾病折磨的患者及其亲人来说将更有意义。
但医学的下一个前沿领域是治愈更多疾病——或者完全预防疾病。
“这说明我们必须采取哪些措施?”伊曼纽尔问道。“首先,你必须对科学投资抱有长远的眼光。其次,如果你想要更长的健康寿命,就必须投资于预防,而我们在这方面完全没有做到。”
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